Actualmente, la terapia genética (también llamada terapia génica o genoterapia) está disponible principalmente en el entorno de investigación. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado únicamente un pequeño número de productos de terapia genética (en inglés) para su venta en los EE. UU. Por ejemplo, las terapias genéticas aprobadas por la FDA están disponibles para afecciones que incluyen un raro trastorno del ojo llamado amaurosis congénita de Leber, un tipo de cáncer de la piel conocido como melanoma y una afección muscular genética llamada atrofia muscular espinal. Otras terapias genéticas se han aprobado para cánceres de células sanguíneas como linfoma y mieloma múltiple. Terapias genéticas para tratar afecciones adicionales se han aprobado en otros países.   

Se están realizando cientos de estudios de investigación (estudios clínicos) para probar la terapia genética como tratamiento para trastornos genéticos, cáncer y VIH y sida. Si usted está interesado en participar en un estudio clínico, hable con su profesional de la salud o genetista sobre cómo participar.