Dado que la terapia genética (también llamada terapia génica o genoterapia) involucra hacer cambios en los bloques básicos de construcción del cuerpo, presenta preocupaciones éticas únicas. Los asuntos éticos que rodean la terapia genética y la edición del genoma incluyen:

• ¿Cómo pueden distinguirse los usos “buenos” y “malos” de estas tecnologías?

• ¿Quién decide cuáles rasgos son normales y cuáles constituyen una discapacidad o trastorno?

• ¿Harán los altos costos de la terapia genética que sólo esté disponible para las personas adineradas?

• ¿Podría el uso generalizado de terapia genética hacer que la sociedad acepte menos a personas que son diferentes?

• ¿Debería permitirse a las personas utilizar la terapia genética para mejorar rasgos humanos básicos como altura, inteligencia o habilidad atlética?

La investigación de tratamientos de terapia genética actual se ha centrado en enfocarse en las células del cuerpo (somáticas) como médula ósea o células sanguíneas. Este tipo de alteración genética no puede ser heredada a los hijos de una persona. Sin embargo, la terapia genética podría dirigirse a óvulos y espermatozoides (células germinales), lo que permitiría que los cambios genéticos se transmitan a generaciones futuras. Este enfoque es conocido como terapia génica germinal.

La idea de estas alteraciones germinales es controversial. Si bien podría evitar que generaciones futuras de una familia tengan un trastorno genético en particular, puede afectar el desarrollo de un feto de maneras inesperadas o tener efectos secundarios a largo plazo que aún se desconocen. Dado que las personas que serían afectadas por la terapia génica germinal aún no han nacido, no pueden elegir si tendrán o no el tratamiento. Debido a estas preocupaciones éticas, el Gobierno de los Estados Unidos no permite que fondos federales se utilicen para la investigación de terapia génica germinal en personas.