Varios tratamientos que involucran material genético han sido desarrollados pero, por lo general, no se consideran terapia genética. Algunos de estos métodos alteran el ADN para un uso ligeramente diferente al de la terapia genética. Otros no alteran los genes en sí, pero cambian cómo se llevan a cabo las instrucciones de un gen para hacer proteínas.

Terapia genética basada en células

La terapia de células T con CAR (o terapia de células T con receptor de antígeno quimérico) es un ejemplo de terapia genética basada en células. Este tipo de tratamiento combina las tecnologías de la terapia genética y la terapia celular. La terapia celular introduce al cuerpo células que tienen una función particular para ayudar a tratar una afección. En la terapia genética basada en células, las células han sido alteradas genéticamente para darles una función especial. La terapia de células T con CAR introduce un gen a las células T de una persona, un tipo de célula inmunitaria. Este gen brinda instrucciones para hacer una proteína, llamada el receptor de antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés), las cuales se adjuntan a las células cancerosas. Las células inmunitarias modificadas pueden atacar específicamente a las células cancerosas.

Terapia ARN

Varias técnicas, llamadas terapias ARN, utilizan piezas del ARN, el cual es un tipo de material genético similar al ADN, para tratar un trastorno. En muchas de estas técnicas, las piezas de ARN interactúan con una molécula llamada ARN mensajero (o ARNm). En las células, el ARNm utiliza la información en los genes para crear un plan para hacer proteínas. Al interactuar con el ARNm, estas terapias influencian cuánta proteína se produce de un gen, lo cual puede compensar por los efectos de una alteración genética. Ejemplos de estas terapias de ARN incluyen oligonucleótidos antisentido (ASO por sus siglas en inglés), terapias de ARN pequeño de interferencia (siARN) y microARN (miARN). Una terapia de ARN llamada terapia de aptámero ARN introduce pequeñas piezas de ARN que se adjuntan directamente a las proteínas para alterar sus funciones.

Terapia epigenética

Otra terapia relacionada a la genética, llamada terapia epigenética, afecta los cambios epigenéticos en las células. Los cambios epigenéticos son modificaciones específicas (a menudo llamadas “etiquetas”) que se adjuntan al ADN que controla si los genes se activan o se desactivan. Patrones anormales de modificaciones epigenéticas alteran la actividad de los genes y, por tanto, la producción de proteínas. Las terapias epigenéticas se utilizan para corregir errores epigenéticos detrás de los trastornos genéticos.

Artículos de revistas científicas para información adicional (en inglés)

Kim YK. RNA Therapy: Current Status and Future Potential. Chonnam Med J. 2020 May;56(2):87-93. doi: 10.4068/cmj.2020.56.2.87. Epub 2020 May 25. PubMed: 32509554. Free full-text article from PubMed Central: PMC7250668.

Lu Y, Chan YT, Tan HY, Li S, Wang N, Feng Y. Epigenetic regulation in human cancer: the potential role of epi-drug in cancer therapy. Mol Cancer. 2020 Apr 27;19(1):79. doi: 10.1186/s12943-020-01197-3. 32340605. Free full-text article from PubMed Central: PMC7184703.