La terapia genética (también conocida como terapia génica o genoterapia) es un enfoque médico que trata o previene afecciones al corregir un problema genético subyacente. Las técnicas de terapia genética permiten a los profesionales de la salud tratar un trastorno alterando la composición genética de una persona, en vez de utilizar medicamentos o cirugía.

El primer método de terapia genética, a menudo llamado transferencia de genes o adición de genes, se desarrolló para:

• Introducir un nuevo gen en las células para ayudar a luchar contra una afección
• Introducir una copia no defectuosa de un gen para reemplazar la copia alterada que está causando la afección

Estudios posteriores llevaron a avances en las técnicas de terapia genética. Una técnica más reciente, llamada edición del genoma (un ejemplo es CRISPR-Cas9), utiliza un enfoque diferente para corregir diferencias genéticas.

En lugar de introducir nuevo material genético en las células, la edición del genoma introduce herramientas moleculares para cambiar el ADN existente en la célula. La edición del genoma se estudia para:

• Reparar una alteración genética subyacente a un trastorno, para que el gen pueda funcionar apropiadamente
• Activar un gen para ayudar a luchar contra una enfermedad
• Desactivar un gen que no está funcionando apropiadamente
• Remover una pieza de ADN que impide la función de un gen y está causando enfermedad

Las terapias genéticas se están utilizando para tratar un pequeño número de enfermedades, incluyendo un trastorno del ojo llamado amaurosis congénita de Leber y un trastorno muscular llamado atrofia muscular espinal. Muchas más terapias están en investigación para asegurar que sean seguras y efectivas. La edición del genoma es una técnica prometedora que se está estudiando y que los profesionales de la salud esperan que pueda tratar trastornos en personas pronto.